記事紹介：いよいよ第三世代のCML薬ボスチニブが日本にも到来

あけましておめでとうございます。無事に生きております。年末のニュースでしたが、いよいよ、日本のPMDAにも承認申請をするようです。ただし、ファイザー社のニュースリリースによると、実はすでに

「前治療薬に抵抗性又は不耐容のCML」を対象として、2013年12月に稀少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定

されていたようです。つまり、他の薬がダメだった場合には使えるようになっていましたが、それに加えて、ファーストライン（第一選択薬）としても使えるように、ということですね。
http://www.pfizer.co.jp/pfizer/company/press/2013/2013_12_25.html

（以下はニュースサイトより転記）

ファイザー 慢性骨髄性白血病薬ボスチニブを承認申請公開日時　2013/12/26 03:51

ファイザーは、12月25日、前治療薬に抵抗性または不耐容な慢性骨髄性白血病を適応として経口SRC/ABLチロシンキナーゼ阻害剤ボスチニブ（開発コード：PF5208763/SKI606）を承認申請したと発表した。同薬はファイザーの創製薬。今月、希少疾病用医薬品に指定されている。米国では12年９月に、EUでは13年３月に承認済み。

慢性骨髄性白血病は多能性造血幹細胞の異常により惹起される白血病。白血病細胞の増殖には、BCR-ABLチロシンキナーゼの恒常的な活性化が関与しているとされ、ボスチニブは、このBCR-ABL伝達系を阻害することで抗腫瘍効果を発揮する。

今回の申請は、海外および国内で実施されたフェーズ２/３に基づく。同社は、慢性骨髄性白血病でイマチニブ抵抗性または不耐容（２次治療）の患者、およびイマチニブ治療後のダサチニブまたはニロチニブ抵抗性または不耐容（３次治療以降）の患者で有効性が認められたとしている。

慢性骨髄性白血病の治療としては、現在、イマチニブ、ダサチニブまたはニロチニブによる薬物治療、または同種造血細胞移植が１次治療として実施されている。この治療で十分な治療効果が得られないか副作用などで投与中断を余儀なくされる患者がおり、同社は、「２次治療および３次治療以降のメディカルニーズは高い」と説明している。なお、国内の慢性骨髄性白血病の年間発症率は人口10万人に対して約１人とされる。