【薬食審医薬品第二部会】初のATL治療薬を了承（薬事日報）

ATLの新薬とグリベックの新たな適用について、薬事日報についても記事になっていました。どちらも対象患者が2000人と100人少ないですが、そういうものでもちゃんと承認していく制度であってほしいと思います。

http://www.yakuji.co.jp/entry25445.html

【薬食審医薬品第二部会】初のATL治療薬を了承

  

　薬事・食品衛生審議会医薬品第二部会は１日、協和発酵キリンが開発した、再発・難治性の成人Ｔ細胞白血病（ATL）治療薬「ポテリジオ」、ノバルティスファーマの慢性骨髄性白血病治療薬「グリベック」の効能追加を審議し、承認を了承した。現在、有効な治療法がないATLに対する治療薬の承認は初となる。

　「ポテリジオ点滴静注20mg」の有効成分はモガムリズマブ（遺伝子組み換え）。再発または難治性のCCR4陽性の成人Ｔ細胞白血病リンパ腫（ATL）を効能・効果とする新有効成分含有医薬品。国内の推定患者数は2000人程度で、オーファンに指定されている。

　同剤は、ヒトモノクローナル抗体で、ATL患者の約９割に高い発現が認められるCCR4に結合することにより、ATLを引き起こす細胞を傷害する新規の作用機序を持つ。１週間間隔で計８回投与する。再審査期間は10年。承認条件として前例調査が付された。海外での承認はない。

　一方、「グリベック錠100mg」有効成分はイマチニブメシル酸塩。FIP1L1-PDGFRα陽性の好酸球増多症候群または慢性好酸球性白血病の効能・効果を追加する。

　同疾患は、好酸球が過剰に増殖することによって正常な造血が阻害されたり、心臓、肺、脾臓などに臓器障害を引き起こす。同剤は、疾患発症の原因となる腫瘍蛋白FIP1L1-PDGFRαの活性を阻害することで効果を示すとされている。国内の推定患者数は、100人程度で、オーファン指定されている。再審査期間は10年。